Astellas и Kate Therapeutics объявляют об эксклюзивном лицензионном соглашении на KT430

May 10, 2023

Новости предоставлены

08 июня 2023 г., 04:00 по восточному времени

Поделиться этой статьей

KT430 — это доклинический экспериментальный генный препарат нового поколения для лечения Х-сцепленной миотубулярной миопатии (XLMTM).

ТОКИО и САН-ДИЕГО, 8 июня 2023 г. /PRNewswire/ -- Astellas Pharma Inc. (TSE: 4503, президент и генеральный директор: Наоки Окамура, «Астеллас») и Kate Therapeutics («KateTx») сегодня объявили об эксклюзивном лицензионном соглашении на разработать и коммерциализировать КТ430. KT430 — это доклиническая исследовательская генная терапия нового поколения, которая доставляет функциональную копию гена MTM1 через новый капсид MyoAAV для лечения Х-сцепленной миотубулярной миопатии (XLMTM), серьезного, опасного для жизни, редкого нервно-мышечного заболевания, характеризующегося крайней мышечной слабостью. , дыхательная недостаточность и ранняя смерть.

По условиям соглашения Astellas произведет нераскрытый авансовый платеж компании KateTx, которая также имеет право на получение поэтапных платежей за разработку, нормативные и коммерческие выплаты, а также роялти от продаж по всему миру. Astellas получит эксклюзивную международную лицензию на разработку, производство и коммерциализацию KT430.

«Это соглашение объединяет коллективные миссии Astellas и KateTx, ориентированные на пациентов, что позволяет нам оценить, как продвигать эту новую потенциальную терапию для людей с диагнозом XLMTM», — заявил Адам Пирсон, директор по стратегии Astellas. «Сочетание уникального научного подхода Кейт и глубокого опыта Astellas в разработке методов генной терапии XLMTM обеспечивает прочную основу для продвижения KT430 по мере его продвижения в клинику. Добавление этого нового потенциального метода генной терапии XLMTM вместе с нашим Текущая программа AT132 еще больше усиливает нашу приверженность этому сообществу пациентов и стремление предоставлять преобразующие лекарства».

«Мы очень воодушевлены тем, что Astellas приобрела всемирные права на KT430 и что это значит для пациентов и их семей, ожидающих потенциального нового метода лечения XLMTM», — сказал Кевин Форрест, доктор философии, президент и генеральный директор KateTx. «Наша компания использует новые технологические платформы, которые напрямую устраняют ключевые ограничения современной генной терапии, включая тканеспецифичную доставку и регуляцию генов, с потенциалом повышения эффективности и безопасности. Мы видим огромные возможности для предоставления важных новых методов лечения пациентам с очень серьезными заболеваниями. таких состояний, как XLMTM, а также других генетических нарушений, которые находятся в центре наших внутренних усилий».

О Х-сцепленной миотубулярной миопатииXLMTM — серьезное, опасное для жизни, редкое нервно-мышечное заболевание, характеризующееся крайней мышечной слабостью, дыхательной недостаточностью и ранней смертью. Смертность оценивается в 50 процентов в первые 18 месяцев жизни. Для тех пациентов, которые выживают после младенчества, по оценкам, к 10-летнему возрасту наблюдается дополнительная 25-процентная смертность. XLMTM вызывается мутациями в гене MTM1, которые приводят к отсутствию или дисфункции миотубулярина, белка, который необходим для нормального развития. созревание и функционирование клеток скелетных мышц. Заболевание поражает примерно 1 из 40 000–50 000 новорожденных мальчиков.

XLMTM возлагает значительное бремя ухода на пациентов, их семьи и систему здравоохранения, включая высокие показатели обращения за медицинской помощью, госпитализации и хирургического вмешательства. Более 80 процентов пациентов с XLMTM нуждаются в искусственной вентиляции легких, а большинству пациентов требуется гастростомическая трубка для нутритивной поддержки. У большинства пациентов этапы нормального моторного развития задерживаются или никогда не достигаются. В настоящее время доступны только поддерживающие варианты лечения, такие как использование аппарата искусственной вентиляции легких или зондового питания.

О Kate TherapeuticsKate Therapeutics (KateTx) — биотехнологическая компания, ориентированная на пациентов, разрабатывающая генную терапию на основе аденоассоциированного вируса (AAV) для лечения генетически определенных заболеваний мышц и сердца. Компания применяет новые технологические платформы, которые напрямую устраняют ключевые ограничения современной генной терапии, включая тканеспецифическую доставку и регуляцию генов. Эти прорывы могут повысить эффективность и безопасность генной терапии и позволить достичь более широкого круга целей, которые в противном случае трудно достичь с помощью современных технологий. Для получения дополнительной информации посетите веб-сайт KateTx https://www.katetherapeutics.com/.